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Crear un modelo humano «in vitro» para estudiar la atrofia óptica que conduce a la ceguera.

esta Hospital 12 de octubre Ya creado con Organización Nacional de Ciegos de España (ONCE), Modelo in vitro con células madre humanas para el estudio de la atrofia del nervio óptico. ceguera

Este trabajo fue realizado por el Instituto de la Clínica Universitaria en colaboración con la ONCE, 12 de Octubre i + 12 Hospital 12 de Octubre.

El enfoque de este estudio es la creación de un modelo in vitro de células ganglionares de la retina (RGC) en humanos. Servirá como una plataforma para las pruebas de drogas para la atrofia óptica dominante (DOA). Es una enfermedad rara, progresiva e irreversible que puede provocar ceguera. También es una de las formas más comunes de neuropatía óptica hereditaria.

El proyecto fue liderado por el Dr. Maria Esther Gallardo del Equipo de Investigación Traslacional realizado con i + 12 células iPS. El objetivo de este trabajo es crear un modelo in vitro de una RGC específica de un paciente con métodos avanzados basados ​​en el uso de células madre pluripotentes inducidas (iPS).

Estos modelos se están desarrollando como una plataforma para probar fármacos y compuestos con potencial actividad farmacológica. Todo esto es necesario para poder evaluar posibles tratamientos con DOA, que, teniendo en cuenta los tipos de compuestos a analizar, se pueden trasladar fácilmente a la práctica clínica.

Nuevos pasos en el estudio de la ceguera

La búsqueda de estos modelos dentro del proyecto también representa un avance significativo en el estudio de los mecanismos fisiopatológicos de la AOD, ya que se estudian directamente sobre los tipos de células diana (RGC) afectadas en estos pacientes. De lo contrario, esto no es posible ya que el RGC del paciente es difícil de obtener excepto para tejido post-mortem.

Este proyecto pertenece a lo que se conoce como medicina personalizada. Se espera que esto tenga un impacto directo en la calidad de vida de los pacientes. El objetivo es reducir el impacto negativo de estas enfermedades en la economía social y las personas.

La DOA es una enfermedad mitocondrial relacionada con el núcleo que puede causar una degeneración específica del RGC. También interfiere con la transmisión de información visual desde la retina al cerebro.

Muchos pacientes con esta afección quedan ciegos y actualmente no existe cura para esta afección. Esto se debe, entre otras cosas, a la falta de modelos de investigación adecuados.

Por eso es muy importante desarrollar nuevos sistemas experimentales, preferiblemente de origen humano. Estos sistemas deberían permitir la creación de modelos DOA que puedan utilizarse como plataformas para la investigación terapéutica.

UNA VEZ, con una investigación

El Programa de Asistencia para la Investigación de la Visión se utilizó para diseñar este estudio. Estas subvenciones están diseñadas para apoyar y promover el conocimiento científico más avanzado e innovador sobre la prevención de la ceguera y para desarrollar terapias efectivas para quienes tienen o pueden tener problemas graves de visión.

Esta es una forma más de devolver a la sociedad la inversión solidaria que miles de ciudadanos realizan cada día mediante la compra de diversos productos de lotería de los que se encarga la ONCE.

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